ＥＳからＡＬＳ症状の細胞、京大、病態解明や薬開発に

ヒトＥＳ細胞から作った運動神経細胞。ＳＯＤ１遺伝子に異常がないもの（左）に比べ、異常のあるものにはＡＬＳで起きるのと同じ細胞死が見られる（京都大提供） 　全身の筋肉が徐々に動かなくなる難病「筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）」と同じ症状が現れる細胞を、ヒトの胚性幹細胞（ＥＳ細胞）から作ることに京都大のチームが成功し、９日付の米科学誌電子版に発表した。 　ＡＬＳは、運動をつかさどる神経が失われるなどして発症するが、根本的な治療法は見つかっていない。今回、さまざまな細胞や組織になるヒトＥＳ細胞から、ＡＬＳの症状が出る運動神経細胞を世界で初めて作製したもので、病気のメカニズム解明や治療薬開発が期待できるという。 　チームによると、近親者に患者がいる家族性のＡＬＳの一部では「ＳＯＤ１」という酵素を作る遺伝子に異常が見つかっている。 　チームはヒトＥＳ細胞に、異常な状態にしたＳＯＤ１遺伝子と、異常のないＳＯＤ１遺伝子をそれぞれ組み込み、二つのタイプの運動神経細胞に分化させて比較。約５週間後、異常のあるタイプの運動神経細胞は、異常のないものよりも細胞死が約２０倍多く、ＡＬＳと同じ症状が観察された。 　患者の運動神経細胞にできる異常なタンパク質などのかたまりも見つかった。 　ＡＬＳの約１割は家族性、９割以上は家族性でない孤発性とされ、チームの中辻憲夫教授は「孤発性の発症にもＳＯＤ１が関わっているとの報告もあり、すべてに効果がある薬の開発に役立つかもしれない」と話す。（山陽）

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